इप्टाकोपन CAS 1644670-37-0

उत्पाद का वर्णन:

उत्पाद का नाम: इप्टाकोपन CAS 1644670-37-0

पर्यायवाची शब्द:

4-[(2S,4S) -4-एथोक्सी-1-[(5-एम-एथोक्सी-7-मेथिल-1H-इंडोल-4-इल)मेथिल]पीपीरीडिन-2-इल]बेंज़ोइक एसिड;

रासायनिक एवं भौतिक गुण:

रूपः सफेद से लगभग सफेद पाउडर

परीक्षणः ≥ 99.0%

उबलने का बिंदुः 599.1°C

घनत्वः 1.25g/cm3

घुलनशीलता: डीएमएसओः50.0 ((Max Conc. mg/mL);118.34 (मैक्स कॉनक. एमएम)

उपयोग

Iptacopan is a small-molecule factor B inhibitor previously investigated as a potential treatment for the rare blood disease paroxysmal nocturnal hemoglobinuria (PNH) by inhibiting the complement factor Bकारक बी वैकल्पिक पूरक मार्ग का एक सकारात्मक नियामक है, जहां यह C3 कन्वर्टेज और बाद में C5 कन्वर्टेज को सक्रिय करता है। यह PNH के लिए विशेष रूप से महत्वपूर्ण है,जहां रोग के लक्षणों में से एक PIGA जीन का उत्परिवर्तन हैइस उत्परिवर्तन के कारण, सभी वंशज एरिथ्रोसाइट्स में ग्लाइकोसिल फॉस्फेटिडिलिनोसिटॉल-एंकर्ड प्रोटीन की कमी होगी जो सामान्यतः दो झिल्ली प्रोटीन, सीडी55 और सीडी59 को एंकर करते हैं।जो वैकल्पिक पूरक मार्ग के खिलाफ रक्त कोशिकाओं की रक्षा करते हैं.



इसके अतिरिक्त, इप्टाकोपन का लाभ है कि यह कारक बी को लक्षित करता है, जो केवल वैकल्पिक पूरक मार्ग को प्रभावित करता है,क्लासिक और लेक्टिन मार्ग को बरकरार रखते हुए शरीर को रोगजनकों के खिलाफ पर्याप्त प्रतिरक्षा प्रतिक्रियाओं को अभी भी स्थापित करने के लिए.



6 दिसम्बर, 2023 को, एफडीए ने पीएनएच वाले वयस्कों के उपचार के लिए फेबाल्टा ब्रांड नाम के तहत इप्टाकोपन को अनुमोदित किया।यह अनुमोदन चरण III APPL-PNH और APPOINT-PNH अध्ययनों से प्राप्त अनुकूल परिणामों पर आधारित था।, जहां 82.3% और 77.5% रोगियों ने रक्तस्राव के बिना क्रमशः हेमोग्लोबिन में निरंतर सुधार का अनुभव किया।

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